血液恶性肿瘤患者迎来新药。1月5日，国家药品监督管理局官网显示，国内“创新药一哥”百济神州-U（688235.SH）的BCL-2（B细胞淋巴瘤-2）抑制剂索托克拉片双适应证获批上市。
上述两项适应证分别为用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者；用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
这距离2025年4月底，索托克拉片的新药上市申请获NMPA药品审评中心受理仅过去8个月。百济神州BCL-2抑制剂的获批，紧随全球第二款、国产首款BCL-2抑制剂之后——2025年7月上旬，来自亚盛医药的利沙托克拉片在国内获批上市，适应证同样为CLL/SLL。
索托克拉是百济神州开发的新一代BCL-2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL-2蛋白。
百济神州在此前发布的公告中表示，索托克拉具有强效性和特异性，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括百济神州核心大单品BTK抑制剂泽布替尼的联合治疗。
在早期临床试验中，索托克拉联合泽布替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出率。
根据百济神州12月发布的公告，索托克拉五项临床研究的最新数据表明，无论是单药还是联合用药，其在多种B细胞恶性肿瘤的治疗中均展现出显著的临床获益，具备作为基石用药的潜力：在用于治疗既往接受过多线治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中，索托克拉展现出持久缓解的效果。
目前，索托克拉尚未在美国获批上市。2025年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予索托克拉突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。
新药获批未获得资本市场积极反应，截至1月6日收盘，百济神州A股股价下跌0.73%，收于298.69元/股；港股股价下跌0.41%，收于193.5港元/股。
图源：图虫创意
BCL-2抑制剂市场争夺战
虽然在血液肿瘤治疗领域，BCL-2是热门靶点，但该靶点的成药性难度极高。近年来，BCL-2领域药物开发进展不算快。
全球首个获批上市的BCL-2抑制剂来自跨国药企。2016年，艾伯维和罗氏联合研发的维奈克拉在美国获批上市；2020年12月，维奈克拉片在中国获批上市，适应证为急性髓性白血病（AML）。
此后跨国药企在BCL-2领域垄断近十年时间，直至2025年7月，中国药企亚盛医药的利沙托克拉片在国内获批上市，用于治疗既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人CLL/SLL患者。这是首个国产BCL-2抑制剂。
如今，百济神州的索托克拉获批上市后，BCL-2赛道在全球范围内有三款BCL-2抑制剂获批上市，其中两款来自中国药企。
在BCL-2赛道，中国药企正迅速崛起。目前国内包括诺诚健华（09969.HK）、正大天晴、复星医药（600196.SH）、麓鹏制药等众多药企都有BCL-2抑制剂在研，且大多布局在血液肿瘤领域。
诺诚健华的BCL-2抑制剂mesutoclax，目前处于注册临床试验阶段，其中联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL，注册性III期临床试验加速推进中；正大天晴于2025年12月披露了BCL-2抑制剂TQB3909的最新进展，其正在开展联合罗伐昔替尼用于中危或高危骨髓纤维化患者治疗的多中心临床。
众多药企纷纷在BCL-2抑制剂赛道布局，一方面源于该赛道市场规模。根据灼识咨询报告，全球BCL-2抑制剂市场规模在2028年将达到52亿美元（约363亿元人民币）；中国BCL-2抑制剂市场规模在2028年将达到14亿元。
另一方面，血液肿瘤治疗领域存在巨大未被满足的临床需求。维奈克拉当时作为全球唯一一款BCL-2抑制剂，获批上市后迅速放量。根据艾伯维数据，2024年，维奈克拉全球净收入达到25.83亿美元；2020年到2024年的5年间，维奈克拉已为艾伯维贡献超过百亿美元销售收入。2025年7月，维奈克拉在中国获批新适应证，靶向治疗慢性淋巴细胞白血病。
当前，国产BCL-2抑制剂正加速迈向上市终点，未来不仅是国际巨头将迎接挑战，本土药企之间也将展开正面交锋。
寻找下一个重磅产品
此次获批的索托克拉被视为百济神州的下一个重磅产品。
相比实体瘤管线多处于I/II期，百济神州在血液肿瘤领域进度更靠前，其最重要的核心产品BTK抑制剂泽布替尼就是用于血液肿瘤治疗。
2022年，百济神州的泽布替尼头对头击败艾伯维的伊布替尼；2023年，泽布替尼成为国产首个十亿美元分子，全球销售额为13亿美元，同比增长129%。
2025年上半年，泽布替尼全球销售额总计125.27亿元，同比增长56.2%。在泽布替尼的带动下，百济神州当期业绩大增且首次实现半年度盈利。财报显示，2025年上半年，百济神州营收175.18亿元，同比增长46.0%；归属于上司公司股东的净利润为4.5亿元，上年同期为亏损28.77亿元。
百济神州最主要收入来自泽布替尼，2025年上半年该款药物为其贡献超过71%营收，当期泽布替尼超过七成的销售额来自美国市场。2025年上半年，泽布替尼在美国销售额同比增长51.7%；在欧洲销售额同比增长81.4%。而2025年第三季度，泽布替尼在美国和欧洲市场销售额增速略有放缓，分别为47%和68%。
这也是市场所关注的焦点之一，即百济神州最大收入来源泽布替尼未来若增长放缓，其能否找到下一个“泽布替尼”。
百济神州另一大核心产品为百泽安®（替雷利珠单抗），但该产品销售额收入贡献和增速不及泽布替尼，并且替雷利珠单抗所在的PD-1赛道在国内竞争已白热化。2025年上半年，替雷利珠单抗销售额为26.43亿元，同比增长20.6%。
1月6日，时代周报记者就索托克拉片上市销售具体时间及销售渠道等问题致电并向百济神州发送邮件，截至发稿暂未获回复。
撰文丨闫晓寒
编辑丨宋然
版式丨陈溪清
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